Kiadis ligt onder een vergrootglas

Voor Kiadis belooft 2017 een aanzienlijk spannender jaar te worden dan waar het begin december naar uitzag. Op 6 december kon de onderneming nog melden dat positieve resultaten waren geboekt met een zogeheten Fase-2 studie van ATIR101, met afstand het meest veelbelovende product in de pijplijn van het biotechbedrijf. Het medicijn wordt gebruikt bij het behandelen van leukemie bij patiënten voor wie geen geschikte donor gevonden kan worden voor een stamceltransplantatie. Dat is volgens Kiadis het geval bij ruim eenderde van alle patiënten die dringend een transplantatie nodig hebben, zodat ATIR101 in potentie uitkomst kan bieden voor circa 19.000 bloedkankerpatiënten per jaar. Met het middel kan de transplantatie bijna altijd worden uitgevoerd als de bloedeigenschappen gedeeltelijk in plaats van volledig overeenkomen. Bij deze behandeling worden de stamcellen van de donor en de via straling behandelde cellen van de patiënt samengevoegd en behandeld met een speciaal middel. Hiermee wordt voorkomen dat er een afweerreactie optreedt van de witte bloedcellen uit het transplantaat tegen de ontvanger. Die zogeheten graft-versus-host-disease komt in 30% van de transplantaties voor en heeft meestal een dodelijke afloop. Daarnaast helpt ATIR101 bij het voorkomen van infecties na de behandeling en krijgt het afweermechanisme een betere kans om de ziekte te bestrijden.

Weesgeneesmiddel
Het onderzoek waarvan begin december de resultaten naar buiten kwamen, was uitgevoerd bij 23 patiënten in België, Canada, Duitsland en het Verenigd Koninkrijk. Van deze groep overleden zeven patiënten binnen een jaar aan infecties of andere gevolgen van de behandeling en twee doordat de ziekte opnieuw de kop opstak. Het ogenschijnlijk magere overlevingspercentage van 61% moet in het licht gezien worden van de kansen die patiënten hebben zonder ATIR101. Bij een controlestudie met 35 patiënten was dat percentage slechts 20%, zodat de overlevingskans door inzet van het middel ruim drie keer zo hoog ligt. Omdat het middel een enorm verschil kan maken voor een relatief kleine groep mensen heeft ATIR101 zowel in Europa als in de Verenigde Staten de status van weesgeneesmiddel gekregen. De belangrijkste kenmerken van die status zijn dat het keuringsproces versneld doorlopen kan worden en dat het medicijn voor een periode van tien jaar (Europa) of zeven jaar (VS) exclusief op de markt gebracht mag worden. Het exclusieve karakter van het middel was voor topman Manfred Rüdiger al aanleiding om in een interview met het Financieele Dagblad in de zomer van 2016 te speculeren over een verkoopprijs van circa €100.000. Hij rekende voor dat een miljardenomzet voor Kiadis binnen bereik komt als het bedrijf groen licht krijgt om ATIR101 commercieel te introduceren in Europa en de Verenigde Staten. Ter vergelijking: de huidige beurswaarde van de onderneming is €120 mln.

Marktintroductie
Het enorme verschil tussen beide bedragen wordt verklaard door de hoogte van de hordes die het bedrijf de komende jaren moet zien te slechten. De belangrijkste daarvan is het aantonen van de effectiviteit en (relatieve) veiligheid in een zogenaamd Fase 3-onderzoek. De onderneming verwacht hiervoor binnenkort toestemming te krijgen van toezichthouders in Europa en de Verenigde Staten. Dit onderzoek heeft een extra lading gekregen doordat op 21 december bekend werd dat Kiadis stopt met proeven om ATIR101 twee maal toe te dienen nadat enkele patiënten bij deze testen zijn overleden. Het aandeel ging even met bijna 20% onderuit na dit bericht, om zich vervolgens te herstellen en minder dan 7% lager te sluiten. Die flinke koerszwieper geeft aan hoezeer de ontwikkelingen romdom het middel onder een vergrootglas liggen bij beleggers. Hoewel het voorlopig stopzetten van de testen met tweemaal toedienen een aanwijzing vormen dat ATIR101 mogelijk minder breed inzetbaar is dan het biotechbedrijf hoopte, doet het niets af aan de bemoedigende uitkomst van het Fase II-onderzoek. Als de uitkomsten van het nieuwe en grotere Fase III-onderzoek eind 2017 of (waarschijnlijk pas) in 2018 in lijn liggen met de eerdere studie, brengt dat een marktintroductie een flink stuk dichterbij. Rond die tijd wordt het zaak voor Kiadis om een kapitaalkrachtige partner te vinden. Het is een dure aangelegenheid om een middel door het laatste deel van het onderzoekstraject te loodsen. Bovendien is er een groot verkoopapparaat nodig om het product in de markt te zetten. Waar branchegenoten Galapagos en Pharming de marketing zelf in de hand willen nemen, is dat voor Kiadis voorlopig geen optie. Galapagos heeft de luxe dat het in dit opzicht ervaring kan opdoen met de veel grotere partner Gilead Sciences, terwijl de keuze om de eigen distributie op te zetten bij Pharming voornamelijk is ingegeven doordat de Amerikaanse partner daar relatief weinig energie in investeerde.

De koerszwieper van vorige maand geeft aan hoezeer de ontwikkelingen rondom het medicijn ATIR101 bij beleggers onder een vergrootglas liggen

Met de pet rond
Bij Kiadis ontbreekt het aan kennis en vooral geld. De onderneming had voornamelijk dankzij de beursgang in de zomer van 2015 halverwege vorig jaar €23,7 mln in kas. Op jaarbasis is het concern ruim €10 mln kwijt aan ontwikkelings- en overige uitgaven. Daar komen rentelasten van circa €1,5 mln bij. Het laat zich nu al uittekenen dat Kiadis uiterlijk in 2018 opnieuw geld moet ophalen bij de zittende aandeelhouders of bij voorkeur een grote branchegenoot. In het meest gunstige scenario kan de onderneming investeerders dan verleiden met goede resultaten van het Fase 3-onderzoek, zodat de verwatering beperkt blijft en zittende aandeelhouders flink meeprofiteren van het potentieel van ATIR101. De alternatieve scenario’s zijn een stuk minder gunstig. Als de onderzoeksresultaten tegenvallen of als een ander middel effectiever blijkt te zijn of eerder op de markt komt, zal het potentieel van ATIR101 een flink stuk lager liggen.

Afgelopen oktober kreeg een middel van biotechbedrijf Alexion dat de effecten van graft-versus-host-disease tegengaat in de Verenigde Staten ook al de status van weesgeneesmiddel. Kiadis heeft in theorie uiteraard wel een streepje voor doordat ATIR deze aandoening kan voorkomen in plaats van genezen. Met het middel ATIR201 tegen de erfelijke bloedziekte thallasemie heeft het bedrijf een tweede ijzer in het vuur. Dit onderzoek bevindt zich echter nog in een zeer vroeg stadium (Fase 1 / 2). Mogelijk kan de onderneming binnenkort bekendmaken dat dit onderzoek wordt uitgebreid van het Verenigd Koninkrijk naar Duitsland. Voorlopig staat ATIR201 duidelijk in de schaduw van ATIR101. Aangezien het Fase 3-onderzoek met dit laatstgenoemde middel nog van start moet gaan, zal het zeker tot eind 2017 of begin 2018 duren voordat meer duidelijkheid komt over hoe de toekomst voor Kiadis eruit gaat zien. Bij het uitblijven van onverwachte tegenvallers blijft de beurskoers in de tussentijd waarschijnlijk schommelen binnen de bandbreedte van €8 tot €12 die zich sinds de beursintroductie begin juli 2015 aftekent. Een wisseling aan de top, waarbij Crucell-veteraar Arthur Lahr op 1 april bestuursvoorzitter Manfred Rüdiger opvolgt, zal daar geen verandering in brengen.

Lees ook: Euronext doet goede aankoop met Clearnet

Wie mag dit artikel niet missen? U kunt als abonnee dit artikel cadeau geven aan uw vrienden of familie. Klik bovenaan het artikel op de link en het artikel wordt per e-mail doorgestuurd.