Pharming | AScX-topper in 2022, onzekerheden voor 2023

De eerste jaarhelft bleef het aandeel Pharming per saldo stabiel, maar vanaf eind juli volgde een koersuitbraak. Eerste aanleiding daarvoor waren positief onthaalde cijfers over de eerste jaarhelft die zich ook in het derde kwartaal doortrokken. Na negen maanden steeg de omzet met 3,4% tot $151 mln. Die stijging was volledig te danken aan de hogere verkoop van HAE-medicijn Ruconest, een opsteker na enkele jaren met regelmatige omzettegenvallers. De omzetstijging resulteerde in een mooie toename van de brutowinst met 7% tot $139,7 mln.

In hoofdzaak dankzij een eenmalige meerwaarde van $12,8 mln door het verkleinen van het belang in BioConnection was er een verdubbeling van de nettowinst na negen maanden tot $28,3 mln. De kaspositie bleef stabiel omtrent $190 mln. Pharming herhaalde de prognose van een enkelcijferige omzetgroei voor het volledige jaar.

Aandeel Pharming omhoog door leneolisib

De belangrijkste reden voor de koersuitbraak van het aandeel Pharming was echter de positieve berichtgeving omtrent het regulatoire goedkeuringstraject van Leneolisib. Het gaat om een kandidaat-medicijn tegen de uiterst zeldzame immuunziekte APDS waarop Pharming in 2019 de exclusieve licentie van Novartis verwierf. Leneolisib voltooide begin 2022 succesvol een fase II/III-studie. In de zomer werd duidelijk dat het Europese geneesmiddelenbureau, het EMA, een versneld goedkeuringstraject zou toelaten voor Leneolisib.

Pharming diende de goedkeuringsaanvraag op 11 oktober in, op schema voor een beslissing tegen het einde van het tweede kwartaal van 2023. Mits het Europese adviserende comité (CHMP) een aanbeveling tot goedkeuring verleent (dat gebeurt normaliter twee maanden voor de beslissing door het EMA), zal Pharming een goedkeuringsaanvraag indienen in het Verenigd Koninkrijk (verwachte beslissing voor eind 2023).

Parallel aanvaardde het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap (FDA) een versneld goedkeuringstraject, met verwachte beslissing op 29 maart 2023. Als alles goed loopt, kan Pharming beginnen met de commercialisering van zijn tweede product vanaf het tweede kwartaal in de Verenigde Staten en vanaf de tweede jaarhelft in de eerste Europese landen.

Voor het beter in kaart brengen van de uiterst zeldzame ziekte – Pharming schat het aantal patiënten in Europa op 675, in de Verenigde Staten op 500 en op 190 in Japan – werd sinds 1 oktober in de Verenigde Staten een aparte internationale identificatiecode voor de aandoening toegewezen. Een recente publicatie van de fase II/III-studieresultaten in een toonaangevend Amerikaans wetenschappelijk tijdschrift is gunstig om de bewustwording rond APDS te vergroten. Pharming investeert volop in de commerciële lancering, maar benadrukt geen extra financiering nodig te hebben.

Daarnaast wil het bedrijf het toepassingsgebied van Leneolisib uitbreiden. Het bedrijf begint voor het jaareinde een klinisch onderzoeksprogramma naar APDS bij jonge kinderen (tussen 1 en 12 jaar) en zal ook andere indicaties onderzoeken. In de eerste jaarhelft van 2023 start een klinische studie in Japan. Topman Sijmen de Vries verwacht op termijn meer omzet te halen uit Leneolisib dan uit Ruconest, maar de weg daarnaartoe is nog lang. Een belangrijk element hiervoor wordt uiteraard de prijszetting en de snelheid waarmee over  terugbetalingsovereenkomsten met de verzekeringsmaatschappijen kan worden onderhandeld.

• Investeerderspagina van de onderneming

Advies Pharming blijft op ‘kopen’

Pharming blijft uitkijken naar de overname van kandidaat-geneesmiddelen die de efficiëntie van het commerciële team kunnen versterken. Het aandeel Pharming is in de aanloop naar de Amerikaanse goedkeuringsbeslissing over Leneolisib op 29 maart 2023 nog steeds koopwaardig. We verwachten bij goedkeuring een doorbraak door de weerstand rond €1,27. Nadien worden we allicht voorzichtiger, omwille van het uitvoeringsrisico van de commercialisatie.